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Buenas noticias

Llega a España la primera terapia autorizada en la UE desde 1996 para tratar la ELA

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España da un paso histórico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la llegada de tofersen, el primer fármaco autorizado en la Unión Europea desde 1996 para combatir esta enfermedad neurodegenerativa. Comercializado bajo el nombre de Qalsody, este tratamiento está especialmente indicado para pacientes con una mutación en el gen SOD1, responsable de un tipo concreto de ELA genética.


Qué es tofersen y cómo funciona

Tofersen es un medicamento basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para modificar la expresión genética a nivel del ARN. A diferencia de otros fármacos que actúan sobre las proteínas, tofersen actúa directamente sobre el ARN para reducir la producción tóxica de la proteína SOD1 en las motoneuronas, que es la principal causa de daño en estos pacientes.

Esta mutación genética representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y está asociada con la acumulación de proteína SOD1 que destruye las neuronas motoras, desencadenando la progresión de la enfermedad.


Resultados del estudio clínico VALOR

La inclusión de tofersen en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR, que demostró beneficios significativos en los pacientes tratados:

  • El 25% de los pacientes mostró una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R desde la semana 28, que mide la funcionalidad del paciente con ELA.

  • A las 148 semanas, se observó una reducción entre el 64% y el 67% en los neurofilamentos, biomarcadores que reflejan el nivel de neurodegeneración.

  • Además, la fuerza y funcionalidad mejoraron en un 25% de los casos tratados.

Estos resultados avalan la eficacia de tofersen para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Seguridad y efectos secundarios

El principal método de administración de tofersen es intratecal, lo que ha provocado algunos efectos adversos en un pequeño porcentaje de pacientes, incluyendo mielitis, radiculitis, meningitis aséptica y papiledema. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ha decidido continuar con el tratamiento dada la mejora experimentada.


Estudios en curso y futuro de la terapia

Además del estudio VALOR, se está desarrollando el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con la mutación SOD1 pero sin síntomas clínicos todavía. Esto abre la puerta a una medicina preventiva y personalizada para quienes tienen alto riesgo genético.

La llegada de tofersen supone un avance revolucionario en la medicina de precisión, no solo para la ELA, sino también para otras enfermedades genéticas. Biogen, la empresa responsable del medicamento, sigue explorando el potencial de los oligonucleótidos antisentido para desarrollar nuevas terapias.


Importancia para pacientes con ELA en España

España se convierte en uno de los primeros países europeos en financiar este tratamiento, lo que representa una esperanza para los pacientes con ELA y mutación SOD1. El acceso a tofersen a través del SNS permite ofrecer una alternativa innovadora que puede retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora.

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

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El sueño de los niños oncológicos de Pídeme la Luna se hace realidad en Valencia bajo el manto de la Virgen

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Niños de Jaén, Granada, Pamplona y Valencia han vivido un fin de semana lleno de ilusión con visitas al Bioparc y al Oceanogràfic y una emotiva Misa en la Basílica de la Virgen de los Desamparados

Valencia se ha convertido este fin de semana en el escenario de un sueño muy especial para un grupo de niños oncológicos de la asociación Pídeme la Luna. Pequeños procedentes de Jaén, Granada y Pamplona viajaron hasta la ciudad acompañados por sus familias, voluntarios y personal sanitario, donde se reunieron con los niños de la asociación en Valencia y sus familias.

Durante varios días compartieron experiencias, juegos, visitas y momentos de convivencia que culminaron el domingo con uno de los instantes más emotivos del viaje: una Misa en la Basílica de la Virgen de los Desamparados, donde los niños y sus familias fueron puestos bajo el manto protector de la Mare de Déu.

Pídeme la Luna trabaja para hacer realidad los sueños de niños con cáncer y proporcionarles momentos de alegría e ilusión durante el proceso de la enfermedad, acompañándolos también a ellos y a sus familias.

Valencia recibe a los niños de Pídeme la Luna

La aventura comenzó con una visita al Bioparc València, donde los niños pudieron descubrir de cerca la fauna africana y conocer numerosas curiosidades sobre los animales y sus hábitats.

Acompañados por biólogos, los pequeños disfrutaron de una jornada especialmente pensada para ellos, antes de regresar al hotel, donde tuvieron tiempo para disfrutar de la piscina.

Por la noche, los voluntarios de Pídeme la Luna organizaron diferentes juegos y actividades para que la diversión continuara después de la cena.

Un fin de semana en el que el objetivo era sencillo y enorme a la vez: regalar a los niños momentos de felicidad y crear recuerdos junto a sus familias.

Un día en el Oceanogràfic y un baño en la Malvarrosa

El sábado llegó uno de los momentos más esperados con la visita al Oceanogràfic de València.

De nuevo acompañados por biólogos, los niños pudieron acercarse al mundo marino y conocer los diferentes ecosistemas y las especies que viven en ellos.

Después de la visita, el grupo se desplazó hasta la playa de la Malvarrosa, donde pudieron disfrutar del Mediterráneo y darse un baño.

La jornada continuó alrededor de uno de los grandes símbolos de la gastronomía valenciana: una paella compartida entre niños, familias, voluntarios y profesionales que forman parte de esta experiencia.

Y para merendar tampoco podía faltar otro clásico valenciano: horchata con fartons.

Un domingo muy especial bajo el manto de la Virgen de los Desamparados

El viaje tuvo el domingo uno de sus momentos más emocionantes en la Basílica de la Virgen de los Desamparados.

El grupo participó en la celebración de la Misa y puso bajo la protección de la Mare de Déu a todos los niños de Pídeme la Luna y a sus familias. También hubo un recuerdo especial para aquellos niños que ya no están y que permanecen en el corazón de sus familias.

Durante la celebración, varias madres y voluntarios realizaron distintas peticiones, mientras que dos de los niños participaron llevando las ofrendas.

Pero hubo un momento especialmente significativo protagonizado por Pedro, un niño de Jaén integrante de Pídeme la Luna, que pudo cumplir una de sus grandes ilusiones: participar en la Misa como monaguillo.

Pedro vuelve a Valencia cuatro años después

La historia de Pedro convirtió la celebración en un momento todavía más especial.

Hace cuatro años, cuando estaba atravesando su enfermedad, Pedro ya había visitado la Basílica de la Virgen de los Desamparados. En aquella ocasión pudo subir al camarín para encontrarse con la Virgen y pedir por su curación.

Cuatro años después, ha regresado a Valencia encontrándose muy bien, con la misma ilusión, fe y alegría que, según quienes le acompañan, transmite a las personas que están a su alrededor.

Esta vez no lo hizo solo para pedir. Regresó para vivir una experiencia que llevaba tiempo deseando y participar como monaguillo en la celebración.

«Bajo el manto de la Virgen hay un hueco para cada uno»

Durante la homilía, el vicerrector de la Basílica de la Virgen de los Desamparados, D. Álvaro Almenar, recordó a las familias que bajo el manto de la Virgen existe un lugar para cada persona, donde poder depositar tanto las alegrías como las preocupaciones.

Un mensaje especialmente emotivo para las familias que forman parte de Pídeme la Luna y que afrontan diariamente el proceso de la enfermedad de sus hijos.

Desde la asociación han querido agradecer públicamente a D. Álvaro Almenar, vicerrector de la Basílica y custodio del Santo Cáliz, el cariño y la atención que ha dedicado a los niños durante su visita a Valencia y la posibilidad de ponerlos bajo la protección de Nuestra Señora de los Desamparados.

Un sueño colectivo hecho realidad en Valencia

Más allá de las visitas y las actividades programadas, el viaje ha permitido que niños oncológicos y sus familias compartan tiempo, experiencias y momentos de felicidad en Valencia.

Las imágenes que deja este fin de semana son las de una ciudad disfrutada a través de los ojos de los más pequeños: animales, el mar, la playa, una paella, horchata con fartons, juegos y, finalmente, un momento de recogimiento y esperanza ante la Virgen de los Desamparados.

Para Pídeme la Luna, se trata de un nuevo sueño colectivo que ha podido hacerse realidad gracias al trabajo de sus voluntarios y del personal sanitario, así como al apoyo de todas las personas y entidades que colaboran con la asociación.

Porque, en ocasiones, cumplir un sueño significa mucho más que organizar un viaje. Significa regalar tiempo, ilusión, compañía y recuerdos a niños y familias que merecen disfrutar de cada momento.

 

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