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Llega a España la primera terapia autorizada en la UE desde 1996 para tratar la ELA

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España da un paso histórico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la llegada de tofersen, el primer fármaco autorizado en la Unión Europea desde 1996 para combatir esta enfermedad neurodegenerativa. Comercializado bajo el nombre de Qalsody, este tratamiento está especialmente indicado para pacientes con una mutación en el gen SOD1, responsable de un tipo concreto de ELA genética.


Qué es tofersen y cómo funciona

Tofersen es un medicamento basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para modificar la expresión genética a nivel del ARN. A diferencia de otros fármacos que actúan sobre las proteínas, tofersen actúa directamente sobre el ARN para reducir la producción tóxica de la proteína SOD1 en las motoneuronas, que es la principal causa de daño en estos pacientes.

Esta mutación genética representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y está asociada con la acumulación de proteína SOD1 que destruye las neuronas motoras, desencadenando la progresión de la enfermedad.


Resultados del estudio clínico VALOR

La inclusión de tofersen en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR, que demostró beneficios significativos en los pacientes tratados:

  • El 25% de los pacientes mostró una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R desde la semana 28, que mide la funcionalidad del paciente con ELA.

  • A las 148 semanas, se observó una reducción entre el 64% y el 67% en los neurofilamentos, biomarcadores que reflejan el nivel de neurodegeneración.

  • Además, la fuerza y funcionalidad mejoraron en un 25% de los casos tratados.

Estos resultados avalan la eficacia de tofersen para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Seguridad y efectos secundarios

El principal método de administración de tofersen es intratecal, lo que ha provocado algunos efectos adversos en un pequeño porcentaje de pacientes, incluyendo mielitis, radiculitis, meningitis aséptica y papiledema. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ha decidido continuar con el tratamiento dada la mejora experimentada.


Estudios en curso y futuro de la terapia

Además del estudio VALOR, se está desarrollando el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con la mutación SOD1 pero sin síntomas clínicos todavía. Esto abre la puerta a una medicina preventiva y personalizada para quienes tienen alto riesgo genético.

La llegada de tofersen supone un avance revolucionario en la medicina de precisión, no solo para la ELA, sino también para otras enfermedades genéticas. Biogen, la empresa responsable del medicamento, sigue explorando el potencial de los oligonucleótidos antisentido para desarrollar nuevas terapias.


Importancia para pacientes con ELA en España

España se convierte en uno de los primeros países europeos en financiar este tratamiento, lo que representa una esperanza para los pacientes con ELA y mutación SOD1. El acceso a tofersen a través del SNS permite ofrecer una alternativa innovadora que puede retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora.

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

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Valencia recauda 5.000 euros para apoyar a las personas con ELA

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El concierto benéfico ‘Vincerò!’, organizado por la Orden Constantiniana y ADELA-CV, agotó todas las entradas en una velada que unió ópera, zarzuela y solidaridad.

El Palau de la Música de València se convirtió este domingo en escenario de una noche de música y solidaridad. El concierto benéfico ‘Vincerò!’ logró recaudar 5.000 euros para apoyar a las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y a sus familias, a través de los programas sociosanitarios de la Asociación Valenciana de Enfermos de ELA (ADELA-CV).

La iniciativa, organizada conjuntamente por la Sagrada y Militar Orden Constantiniana de San Jorge y ADELA-CV, registró un lleno absoluto, con todas las entradas agotadas. La respuesta del público permitió convertir esta cita cultural en una acción solidaria destinada a mejorar la calidad de vida de quienes conviven con esta enfermedad.

Ópera, zarzuela y grandes clásicos en el concierto ‘Vincerò!’

La velada destacó también por su calidad artística. La soprano Tanya Durán-Gil, el tenor Miguel Ángel Ariza, el violinista Francisco José Valero y el pianista Juan Pablo Valero protagonizaron un recorrido musical por la ópera, la zarzuela y algunos de los grandes clásicos del repertorio.

Los cuatro artistas ofrecieron sus interpretaciones ante un público que respondió a la propuesta con una gran acogida, en una noche en la que la música se convirtió en vehículo de apoyo y compromiso social.

La recaudación se destinará a los programas de ADELA-CV

Los 5.000 euros recaudados se destinarán a respaldar los programas sociosanitarios de ADELA-CV, entidad que trabaja para atender las necesidades de las personas afectadas por la ELA y de sus familiares.

La enfermedad, de carácter neurodegenerativo, afecta progresivamente a las neuronas encargadas de controlar los músculos voluntarios y puede tener un profundo impacto en la autonomía de los pacientes y en la vida de sus cuidadores. Por ello, el acompañamiento y los recursos sociosanitarios resultan fundamentales para afrontar las necesidades que surgen durante su evolución.

Cultura y solidaridad para dar visibilidad a la ELA

La Orden Constantiniana y ADELA-CV han destacado el valor de la colaboración entre entidades y de la implicación ciudadana para impulsar iniciativas solidarias. Ambas organizaciones han agradecido la generosidad de los cuatro artistas, la colaboración de las instituciones y personas que hicieron posible el concierto y, especialmente, la respuesta del público.

El éxito de ‘Vincerò!’ demuestra cómo la cultura puede contribuir a respaldar la labor de las asociaciones y a mejorar la atención a las personas que conviven con enfermedades neurodegenerativas.

La recaudación obtenida en el Palau de la Música supone un nuevo impulso para los programas de ADELA-CV y refuerza el papel de la solidaridad colectiva en el apoyo a las personas con ELA y sus familias.


 

 

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