El Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia ha dado un paso decisivo en la lucha contra las leucemias agudas difíciles de tratar con el inicio de un ensayo clínico de fase I/IIa de la terapia CAR-T GYA01, que se evaluará por primera vez en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractaria.

Una terapia innovadora dirigida a CD84

GYA01 es una inmunoterapia celular CAR-T que modifica genéticamente los linfocitos T del paciente para reconocer y eliminar las células leucémicas que expresan CD84, una diana terapéutica emergente en cánceres hematológicos. A diferencia de las terapias CAR-T existentes —dirigidas a CD19 o BCMA—, GYA01 está diseñada específicamente para LMA y LLA-T, enfermedades sin tratamientos CAR-T aprobados hasta la fecha.

Los estudios preclínicos han mostrado resultados prometedores, publicados recientemente en la revista Leukemia, y el ensayo busca evaluar seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar en humanos.

Centros de referencia y fabricación descentralizada

El ensayo se realiza en dos hospitales de referencia internacional:

• Hospital La Fe de Valencia, con el Dr. Pau Montesinos como investigador principal y coordinador.

• Hospital Clínic de Barcelona, con el Dr. Jordi Esteve liderando la investigación.

Ambos centros cuentan con unidades acreditadas por la AEMPS para la fabricación de terapias avanzadas conforme a las normas GMP, lo que permite la producción descentralizada de GYA01.

Financiación y colaboración público-privada

El estudio cuenta con 3,7 millones de euros de financiación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, dentro del programa CPP 2024. Según el Dr. Montesinos, “este ensayo representa una oportunidad para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a tratamientos convencionales”.

El Dr. Manuel Guerreiro, hematólogo de La Fe y especialista en CAR-T, destaca que se trata de “un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a pacientes con LMA y LLA-T, enfermedades de alta mortalidad que requieren soluciones urgentes”.

Contexto clínico: LMA y LLA-T

• Leucemia mieloide aguda (LMA): cáncer agresivo de médula ósea, más frecuente en adultos; hasta un 50% de recaídas tras quimioterapia y alta refractariedad en pacientes mayores.

• Leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T): representa hasta el 25% de los casos adultos; supervivencia en recaída/refractarios de 25%, con trasplante alogénico como única cura, pero con alta toxicidad.

La necesidad de nuevas terapias CAR-T dirigidas a antígenos emergentes como CD84 es crítica para mejorar los resultados en estas leucemias de pronóstico desfavorable.

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