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Un fármaco que actúa como un «caballo de Troya» mejora la supervivencia de pacientes con cáncer de mama metastásico

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Cáncer de mama metastásico
Cáncer de mama metastásico: últimos avances

Un fármaco que actúa como un «caballo de Troya» ha logrado que más del 67% de las pacientes con cáncer de mama HER2+ metastásico o no operable, uno de los más agresivos, sigan vivas después de tres años en tratamiento.

Estos son los últimos resultados del estudio DESTINY-Breast03, publicado este domingo en Nature Medicine. El primer autor del estudio es el doctor Javier Cortés Castán, director del IBCC-International Breast Cancer Center-Pangaea Oncology en Barcelona y director científico del IOB Madrid, en el Hospital Beata María Ana.

El cáncer de mama metastásico HER2+ representa alrededor del 15% de los casos de cáncer mamario diagnosticados y se caracteriza por su alta agresividad y capacidad de proliferación.

El ensayo clínico prueba el Trastuzumab deruxtecán (T-Dxd), un anticuerpo conjugado (ADC, por sus siglas en inglés) que funciona como un «caballo de Troya». Este fármaco está diseñado para engañar a las defensas enemigas, cruzar las barreras celulares y, una vez dentro, liberar la quimioterapia para combatir el tumor desde el interior.

Composición y funcionamiento del fármaco

Este medicamento está compuesto por un anticuerpo (trastuzumab) que lleva en su interior un tipo de quimioterapia oculta (deruxtecán), que las células tumorales no detectan. El anticuerpo se une al receptor HER2 en la membrana de las células tumorales, entra en su interior y libera la quimioterapia para atacar y destruir estas células.

Aprobación y eficacia del tratamiento

Trastuzumab deruxtecán ya había demostrado una actividad antitumoral sin precedentes en pacientes con cáncer de mama metastásico HER2+. Los resultados obtenidos con 12 meses de tratamiento fueron tan positivos que el fármaco se aprobó en Estados Unidos, Europa y Japón para pacientes con este subtipo tumoral avanzado tras el fracaso de un tratamiento previo o por recurrencia de la enfermedad.

Resultados a largo plazo del estudio

Ahora se han publicado los resultados de seguimiento a tres años, con la participación de 524 pacientes con cáncer de mama HER2+ metastásico o no operable, tratadas previamente con dos líneas de tratamiento en este contexto de enfermedad avanzada.

Las pacientes fueron asignadas aleatoriamente a dos grupos: uno tratado con el nuevo trastuzumab deruxtecán (T-Dxd) y otro con el tratamiento estándar T-DM1 (trastuzumab, pertuzumab y trastuzumab emtansina).

La mediana de supervivencia libre de progresión, objetivo principal del estudio, fue de 29 meses en el grupo de T-Dxd frente a 7,2 meses en el de T-DM1, aproximadamente cuatro veces más larga en el primer grupo.

Supervivencia a los 36 meses

Casi la mitad de las pacientes (45,7%) del grupo de T-Dxd y el 12,4% del grupo de T-DM1 seguían vivas a los 36 meses sin que la enfermedad progresara. La mediana de supervivencia global (SG), segundo objetivo del estudio, fue de 52,6 meses en el grupo de T-Dxd frente a 42,7 meses en el de T-DM1, con una reducción del riesgo de muerte de aproximadamente un 27%.

En cuanto a la tasa de supervivencia global, el 67,6% de las pacientes del grupo de T-Dxd seguían vivas a los 36 meses, frente al 55,7% del grupo de T-DM1. Además, con este seguimiento más prolongado, el perfil de seguridad de T-Dxd sigue siendo manejable y no se han observado toxicidades acumulativas.

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Llega a España la primera terapia autorizada en la UE desde 1996 para tratar la ELA

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España da un paso histórico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la llegada de tofersen, el primer fármaco autorizado en la Unión Europea desde 1996 para combatir esta enfermedad neurodegenerativa. Comercializado bajo el nombre de Qalsody, este tratamiento está especialmente indicado para pacientes con una mutación en el gen SOD1, responsable de un tipo concreto de ELA genética.


Qué es tofersen y cómo funciona

Tofersen es un medicamento basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para modificar la expresión genética a nivel del ARN. A diferencia de otros fármacos que actúan sobre las proteínas, tofersen actúa directamente sobre el ARN para reducir la producción tóxica de la proteína SOD1 en las motoneuronas, que es la principal causa de daño en estos pacientes.

Esta mutación genética representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y está asociada con la acumulación de proteína SOD1 que destruye las neuronas motoras, desencadenando la progresión de la enfermedad.


Resultados del estudio clínico VALOR

La inclusión de tofersen en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR, que demostró beneficios significativos en los pacientes tratados:

  • El 25% de los pacientes mostró una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R desde la semana 28, que mide la funcionalidad del paciente con ELA.

  • A las 148 semanas, se observó una reducción entre el 64% y el 67% en los neurofilamentos, biomarcadores que reflejan el nivel de neurodegeneración.

  • Además, la fuerza y funcionalidad mejoraron en un 25% de los casos tratados.

Estos resultados avalan la eficacia de tofersen para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Seguridad y efectos secundarios

El principal método de administración de tofersen es intratecal, lo que ha provocado algunos efectos adversos en un pequeño porcentaje de pacientes, incluyendo mielitis, radiculitis, meningitis aséptica y papiledema. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ha decidido continuar con el tratamiento dada la mejora experimentada.


Estudios en curso y futuro de la terapia

Además del estudio VALOR, se está desarrollando el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con la mutación SOD1 pero sin síntomas clínicos todavía. Esto abre la puerta a una medicina preventiva y personalizada para quienes tienen alto riesgo genético.

La llegada de tofersen supone un avance revolucionario en la medicina de precisión, no solo para la ELA, sino también para otras enfermedades genéticas. Biogen, la empresa responsable del medicamento, sigue explorando el potencial de los oligonucleótidos antisentido para desarrollar nuevas terapias.


Importancia para pacientes con ELA en España

España se convierte en uno de los primeros países europeos en financiar este tratamiento, lo que representa una esperanza para los pacientes con ELA y mutación SOD1. El acceso a tofersen a través del SNS permite ofrecer una alternativa innovadora que puede retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora.

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