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Salud y Bienestar

Curan de leucemia a un niño alicantino de 6 años con una terapia genética pionera

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ESPLUGUES DE LLOBREGAT, 25 Abr. – El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico con leucemia linfoblástica aguda que ha recibido la terapia genética CAR-T 19 por primera vez bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud en España, tras su aprobación en España el pasado agosto, y que tiene un coste de unos 320.000 euros.

En rueda de prensa este jueves, la jefa de unidad de Linfomas del centro, Susanna Rives, ha explicado que esta nueva terapia, desarrollada por Novartis, consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19.

Rives ha destacado que se trata de una terapia muy novedosa y todo un hito porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el cáncer, se ha logrado que el linfocito T «reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio».

«Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya», ha detallado Rives, que ha considerado que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.

ENSAYO CLÍNICO PREVIO CON 16 PACIENTES
Aparte de este tratamiento, el hospital suministró en 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad del medicamento; más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años.

El hito del ensayo es que, pese a haber demostrado que el CAR-T estaba dando «resultados muy buenos», pero era necesario ver si esto se podía hacer a escala mundial y con terapias individualizadas.

COMPLICACIONES
Sin embargo, esta terapia no está exenta de complicaciones, que «en la mayoría de veces se pueden superar», pero que pueden llegar a obligar al paciente a ingresar en la UCI, etapa tras la que pueden hacer vida normal.

Las principales complicaciones de la terapia son el síndrome de liberación de citocinas –una respuesta inflamatoria–, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otra complicación es que el CAR-T no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B.

«Los resultados son espectaculares», ha dicho Rives, que ha detallado que ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero que puede en el futuro puede suponer una revolución si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia –que afecta a la médula y a la sangre–.

«El tumor sólido tiene muchas barreras» como encontrar una molécula que la tenga sólo el tumor pero no las otras células vitales, y mientras la leucemia está en la sangre y la médula, el tumor sólido esta encapsulado y protegido y cuesta más de llegar, además de que tiene mecanismos que inhiben la entrada del linfocito, lo que ha considerado incovenientes grandes.

De hecho ha apuntado que otros ensayos estén evaluando el uso del CAR-T en fases menos avanzadas de la enfermedad y que pueda sustituir a opciones más agresivas como el trasplante de médula ósea.

Se está investigando también el desarrollo de un CAR-T universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CAR-T.

El CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal sería «un paso más allá en la modificación genética», ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorpora un receptor específico contra el tumor.

PACIENTE DE ALICANTE
El paciente es un niño de Alicante de seis años que fue derivado al área de Oncología del hospital después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de médula ósea.

Tras haber recibido esta novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales, y según su madre, Marina, ya pueden realizar una vida familiar normal: «Con este tratamiento, ha podido disfrutar de su hermano, de la familia y hemos podido recibir la visita de algún amigo o ir al parque».

Esta enfermedad afecta en España a entre unos 10 y 15 niños al año, y en total en España hay ocho centros acreditados para la administración de este tratamiento –tres de ellos en pacientes pediátricos–.

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INDOL y HIP Institute firman un convenio para impulsar la excelencia clínica, investigadora y docente en dolor y patología de cadera

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INDOL y HIP Institute patología de cadera
INDOL y HIP Institute firman un convenio para impulsar la excelencia clínica, investigadora y docente en dolor y patología de cadera

El Instituto Nacional del Dolor (INDOL), centro madrileño de referencia en el tratamiento integral del dolor, y el HIP Institute, institución especializada exclusivamente en la patología de la cadera, han firmado un nuevo convenio de colaboración destinado a reforzar la excelencia clínica, investigadora y docente en tres ámbitos prioritarios: la práctica asistencial, la investigación científica y la formación médica. El objetivo común es mejorar la calidad de vida de los pacientes que sufren dolor crónico y patologías de cadera.

HIP Institute, referente en cirugía de cadera en España

El HIP Institute está liderado por los doctores Juan R. Prieto y Enrique Saldoval, traumatólogos de prestigio nacional, que han consolidado un proyecto independiente y altamente especializado en el tratamiento quirúrgico y no quirúrgico de la cadera. Entre sus hitos se encuentran:

  • Cirugía mini invasiva por vía anterior.

  • Cirugía ambulatoria de prótesis de cadera.

  • Cirugía bilateral (ambas caderas en una sola intervención).

  • Primera cirugía de resurfacing de cadera por vía anterior en España, una técnica avanzada que preserva músculos y tendones, reduce el dolor postoperatorio y acelera la recuperación del paciente.

El HIP Institute ha recibido reconocimientos nacionales que avalan su excelencia, como el Premio Urbanbeat, los Premios Dr. Fleming a la Excelencia Sanitaria 2023 y los Premios La Razón a la Excelencia en Medicina 2025.

INDOL, pionero en el tratamiento integral del dolor

Por su parte, el Instituto Nacional del Dolor (INDOL) se ha consolidado como un referente nacional gracias a su enfoque multidisciplinar, su apuesta por la innovación tecnológica y su fuerte compromiso con la investigación aplicada.

Entre sus reconocimientos destacan:

  • La Medalla de Oro a la Excelencia Profesional otorgada por el Instituto para la Excelencia Profesional de la Comunidad de Madrid.

  • La Medalla de Oro al Mérito Humanitario de la Ilustre Academia de Ciencias de la Salud Ramón y Cajal.

  • La reciente apertura de una nueva clínica en el centro de Madrid, que refuerza su posición como centro pionero en la atención integral del dolor crónico.

Un acuerdo estratégico para el futuro de la medicina del dolor y la traumatología

La alianza entre INDOL y HIP Institute supone un paso decisivo hacia un modelo de atención médica integral y multidisciplinar. Ambas instituciones trabajarán de forma conjunta en:

  • Proyectos de investigación para avanzar en nuevas soluciones terapéuticas.

  • Programas formativos de alto nivel, dirigidos a especialistas en dolor y traumatología.

  • Un modelo de atención clínica coordinada, que integre la experiencia de INDOL en el tratamiento del dolor con la especialización de HIP Institute en la cadera.

“Este convenio supone un paso decisivo para potenciar el intercambio de conocimiento, fomentar la investigación aplicada y fortalecer la formación continua de los especialistas, siempre con el objetivo último de mejorar la atención y los resultados clínicos de nuestros pacientes”, ha subrayado el Dr. José Luis Alonso, CEO y fundador de INDOL.

Sobre INDOL

El Instituto Nacional del Dolor (INDOL) es un centro especializado en el abordaje integral del dolor y sus efectos físicos y psicológicos. Su metodología combina la investigación científica, la innovación tecnológica y un enfoque interdisciplinar que lo convierte en un referente nacional en el tratamiento del dolor crónico.

Sobre HIP Institute

El HIP Institute es un centro médico de referencia en la patología de la cadera, con un equipo de traumatólogos expertos y técnicas quirúrgicas de vanguardia. Su experiencia en cirugía mini invasiva, prótesis de cadera y resurfacing lo posiciona como líder en España en este campo.

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