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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Cáncer infantil en España: la supervivencia alcanza el 84% y cada historia importa

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El cáncer infantil en España mantiene una incidencia estable desde el año 2000, y la supervivencia a cinco años alcanza el 84%, según el último informe del Registro Español de Tumores Infantiles (RETI-Sehop). El estudio, que conmemora 45 años de seguimiento del cáncer pediátrico en España, confirma también que las diferencias territoriales en supervivencia se han reducido en la última década.

Más de 34.000 casos registrados desde 1980

Entre 1980 y 2024, el RETI-Sehop ha registrado más de 34.000 casos de cáncer en menores de 15 años y 2.413 en adolescentes de 15 a 19 años. Los tipos de tumores más frecuentes son:

  • Leucemias: 28% de los casos

  • Tumores del sistema nervioso central: 25%

  • Linfomas: 12%

  • Neuroblastomas: 8%

La supervivencia por tipo de tumor muestra resultados muy positivos, con tasas superiores al 90% en leucemia linfoblástica aguda, linfomas y retinoblastomas. Los tumores del sistema nervioso central y los tumores óseos siguen siendo los mayores retos terapéuticos.

Factores demográficos y planificación sanitaria

El estudio indica que la incidencia global no ha aumentado desde el año 2000, aunque la distribución por edades se ha visto afectada por la caída de la natalidad, reduciendo el peso relativo de los niños más pequeños.

Las estimaciones del RETI-Sehop apuntan a que uno de cada 422 niños en España desarrollará un cáncer antes de los 15 años, un dato fundamental para la planificación de recursos sanitarios y la organización de la asistencia pediátrica oncológica, según Rosario Fernández, subdirectora general de Calidad Asistencial del Ministerio de Sanidad.

RETI-Sehop: 45 años de investigación y seguimiento

El RETI-Sehop nació a finales de los años setenta como un proyecto conjunto de la Universitat de València y la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP). Impulsado por pioneros de la oncohematología pediátrica, su objetivo ha sido evaluar los avances en el tratamiento del cáncer infantil y garantizar la igualdad de oportunidades para todos los menores, independientemente de su lugar de residencia.

El registro funciona como una red cooperativa, recibiendo notificaciones de todos los hospitales y unidades de oncología pediátrica de España, y haciendo seguimiento de los pacientes hasta cinco años tras el diagnóstico. Con una exhaustividad del 97% en menores de 15 años, se ha consolidado como el referente nacional sobre cáncer infantil.

Investigación y proyectos internacionales

El RETI-Sehop también participa en grandes proyectos internacionales de investigación epidemiológica, comparando los resultados españoles con otros países y reforzando la visibilidad de la oncología pediátrica española a nivel global.

Desde 2014 cuenta con financiación del Ministerio de Sanidad, y sus datos se integran en la Estrategia en Cáncer del Sistema Nacional de Salud, apoyando la planificación, la evaluación de resultados asistenciales y la mejora de los protocolos cooperativos.

La voz de la experiencia

El 45 aniversario del RETI-SEHOP recordó que detrás de cada estadística hay vidas humanas. Laura Mora, sobreviviente de osteosarcoma, declaró:
«Estoy yo y muchos otros menores. RETI construye conocimiento y siembra esperanza», destacando el valor del registro para pacientes y familias.

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