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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Salud y Bienestar

La paciente de Nueva York: oficialmente la cuarta persona en curarse de VIH

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La paciente de Nueva York es, además, la primera mujer en curarse de VIH. Imagen de archivo

En su momento se la conoció como «la paciente de Nueva York». Hoy confirmamos que se trata de la cuarta persona en el mundo en eliminar el VIH.

La mujer es VIH indetectable desde 2017 sin recibir tratamiento

El caso nos era conocido el pasado año en una conferencia internacional, donde se presentaron los resultados preliminares. Ahora la revista Cell publica el estudio definitivo. Se trata de la primera mujer curada de VIH.

El virus fue eliminado del cuerpo de la paciente tras una intervención pensada para tratarle la leucemia. La intervención consistió, como en el resto de casos conocidos de eliminación de VIH, en un trasplante de células madre. La diferencia es que en los anteriores casos, las células pertenecían a una persona adulta compatible.

Eliminaron el VIH con células madre de cordón umbilical

La paciente de Nueva York es la primera en la que funcionan células madre de cordón umbilical. Para aumentar las probabilidades de que el procedimiento funcionase, se infundieron células madre de un familiar junto a las del cordón umbilical.

El trasplante fue realizado en 2017 en Weill Cornell Medicine. Tuvo lugar gracias al equipo de especialistas en trasplantes dirigido por Jingmei Hsu y Koen van Besien.

Los equipos de investigación y clínicos vinculados al procedimiento ofrecieron una rueda de prensa, recogida por agencia SINC, en la que la investigadora principal Yvonne Bryson, afirmó que la mujer se encuentra a día de hoy «libre de ambas enfermedades». La sangre de la paciente no mostró rastros del virus «con análisis muy sensibles».

El caso de la paciente se enmarcó en la Red Internacional de Ensayos Clínicos sobre el Sida en la Madre y el Adolescente (IMPAACT). La mujer se encuentra actualmente en buen estado de salud.

Los otros pacientes curados de VIH

El anterior de los casos se dio hace apenas un mes, al que se conoció como «el paciente de Düsseldorf», el que fue el tercer caso de curación de VIH en el mundo. Los anteriores fueron «el paciente de Berlín» en 2009 y «el paciente de Londres» en 2020.

La característica común principal en estos pacientes es que las células que les fueron trasplantadas era de adultos compatibles o «afines» con dos copias de mutación CCR5-delta32, una mutación natural que impide que el virus penetre en las células y las infecte. En todos los casos, como en el de la paciente de Nueva York, el trasplante se realizó para tratar un cáncer. Pero tienen en común otras características: son hombres y son blancos.

Un tratamiento para igualar las probabilidades de curación

Bryson, la investigadora principal, afirmaba en esa rueda de prensa que el uso de células madre de sangre de cordón umbilical aumenta el potencial  de curar el VIH mediante este tratamiento a personas «de todos los orígenes raciales». La paciente de Nueva York es, de los pacientes curados hasta ahora, la primera mujer y la primera persona racializada.

Esto es importante porque, como explicó, «es extremadamente raro que las personas afroamericanas y mestizas encuentren un donante adulto no emparentado suficientemente compatible». Resaltó que eso daba valor a este tratamiento, pues favorece «seguir estudiando este tipo de técnicas».

En España ascienden hasta el 35,8% de los casos de VIH las personas cuyo país de origen se encuentra en América Latina, Europa Central-del Este, África Subsahariana, África del Norte u otros países fuera de Europa occidental. La aparición de tratamientos prometedores para personas racializadas es, por tanto, una muy buena noticia también en nuestro país, donde estas personas se encuentran sobrerrepresentadas en las estadísticas. 

La pediatra y experta en enfermedades infecciosas, Deborah Persaud, destacó en la rueda de prensa el estudio por ser “la única mujer, entre unas 20 millones de mujeres que conviven con este virus” que ha logrado mantenerlo en remisión tras un procedimiento terapéutico.

La pandemia del VIH: de la mortalidad a la enfermedad crónica

Fue en la década de los años 80 cuando la pandemia del VIH irrumpió en nuestro país y la falta de conocimiento (y de actuación) ocasionaron la muerte de tantas personas, especialmente de tantas personas en situación de vulnerabilidad. En 1996 la aparición de las terapias antirretrovirales aliviaron la situación. El estigma sobre las personas seropositivas, sin embargo, se arrastró, aunque cada vez con menor intensidad, hasta nuestros días.

Actualmente, un diagnóstico positivo en VIH significa nada más y nada menos que una enfermedad cronica, que con el tratamiento adecuado puede llegar a ser indetectable y, por tanto, intransmisible. Sin embargo, 40 años después del inicio de esta pandemia, todavía no se ha logrado dar con una vacuna.

La paciente de Nueva York y los tres que la precedieron: un camino prometedor

No podemos todavía estimar el tiempo exacto desde que el virus no es detectable en sangre hasta que se puede afirmar que la persona está oficialmente curada. Cuatro pacientes son demasiado pocos para construir una estadística.

En la rueda de prensa declararon también la importancia de los tratamientos de células madre de esta procedencia. Son «optimistas» en que algún día «puedan utilizarse para tratar otras enfermedades, además del cáncer, e incluso adaptarse a diferentes terapias genéticas”.

Este descubrimiento no significa el descubrimiento de una cura para el VIH, pues solo puede aplicarse a pacientes que recibieron quimioterapia o radioterapia. Pero es, desde luego, un paso adelante y un motivo para la esperanza.

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