Síguenos

Salud y Bienestar

Curan de leucemia a un niño alicantino de 6 años con una terapia genética pionera

Publicado

en

ESPLUGUES DE LLOBREGAT, 25 Abr. – El Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico con leucemia linfoblástica aguda que ha recibido la terapia genética CAR-T 19 por primera vez bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud en España, tras su aprobación en España el pasado agosto, y que tiene un coste de unos 320.000 euros.

En rueda de prensa este jueves, la jefa de unidad de Linfomas del centro, Susanna Rives, ha explicado que esta nueva terapia, desarrollada por Novartis, consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19.

Rives ha destacado que se trata de una terapia muy novedosa y todo un hito porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el cáncer, se ha logrado que el linfocito T «reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio».

«Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya», ha detallado Rives, que ha considerado que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.

ENSAYO CLÍNICO PREVIO CON 16 PACIENTES
Aparte de este tratamiento, el hospital suministró en 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad del medicamento; más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años.

El hito del ensayo es que, pese a haber demostrado que el CAR-T estaba dando «resultados muy buenos», pero era necesario ver si esto se podía hacer a escala mundial y con terapias individualizadas.

COMPLICACIONES
Sin embargo, esta terapia no está exenta de complicaciones, que «en la mayoría de veces se pueden superar», pero que pueden llegar a obligar al paciente a ingresar en la UCI, etapa tras la que pueden hacer vida normal.

Las principales complicaciones de la terapia son el síndrome de liberación de citocinas –una respuesta inflamatoria–, toxicidad neurológica y algunos tipos de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otra complicación es que el CAR-T no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B.

«Los resultados son espectaculares», ha dicho Rives, que ha detallado que ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero que puede en el futuro puede suponer una revolución si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia –que afecta a la médula y a la sangre–.

«El tumor sólido tiene muchas barreras» como encontrar una molécula que la tenga sólo el tumor pero no las otras células vitales, y mientras la leucemia está en la sangre y la médula, el tumor sólido esta encapsulado y protegido y cuesta más de llegar, además de que tiene mecanismos que inhiben la entrada del linfocito, lo que ha considerado incovenientes grandes.

De hecho ha apuntado que otros ensayos estén evaluando el uso del CAR-T en fases menos avanzadas de la enfermedad y que pueda sustituir a opciones más agresivas como el trasplante de médula ósea.

Se está investigando también el desarrollo de un CAR-T universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CAR-T.

El CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal sería «un paso más allá en la modificación genética», ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorpora un receptor específico contra el tumor.

PACIENTE DE ALICANTE
El paciente es un niño de Alicante de seis años que fue derivado al área de Oncología del hospital después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de médula ósea.

Tras haber recibido esta novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales, y según su madre, Marina, ya pueden realizar una vida familiar normal: «Con este tratamiento, ha podido disfrutar de su hermano, de la familia y hemos podido recibir la visita de algún amigo o ir al parque».

Esta enfermedad afecta en España a entre unos 10 y 15 niños al año, y en total en España hay ocho centros acreditados para la administración de este tratamiento –tres de ellos en pacientes pediátricos–.

Advertisement
Click para comentar

Tienes que estar registrado para comentar Acceder

Deja un comentario

Este sitio usa Akismet para reducir el spam. Aprende cómo se procesan los datos de tus comentarios.

Salud y Bienestar

Qué es la osteomielitis púbica, la enfermedad que padece Salvador Illa

Publicado

en

osteomielitis púbica
Salvador Illa-ARCHIVO

El presidente de la Generalitat de Catalunya, Salvador Illa, permanece ingresado desde el pasado sábado en la unidad de cuidados intensivos del Hospital Vall d’Hebron tras presentar un cuadro de dolor intenso y pérdida de movilidad en las piernas. Tras varias pruebas diagnósticas, los médicos han confirmado que sufre una osteomielitis púbica causada por la bacteria Streptococcus dysgalactiae, una infección poco frecuente pero con buen pronóstico si se trata de forma adecuada.

Se trata de una patología rara dentro del conjunto de infecciones osteoarticulares, que ha generado interés tanto por su baja incidencia como por afectar a una figura pública de primer nivel institucional.

Qué le ocurre exactamente al president Illa

La osteomielitis púbica es una infección que afecta a los huesos del pubis y a las estructuras que los rodean. En este caso concreto, la infección se localiza en la sínfisis púbica, la articulación que une ambos huesos del pubis y que soporta importantes cargas mecánicas, especialmente al caminar o mantenerse de pie.

Además, la infección también ha afectado al músculo obturador externo izquierdo, un músculo profundo situado en la pelvis y relacionado con la movilidad de la cadera. Esta combinación explica los síntomas iniciales del president: dolor intenso en la zona pélvica y un déficit motor en las extremidades inferiores que obligó a su ingreso hospitalario.

La osteomielitis representa aproximadamente el 1% de todas las infecciones osteoarticulares, lo que la convierte en una patología poco habitual en la práctica clínica diaria.

Qué ha causado la infección ósea

El agente responsable es la bacteria Streptococcus dysgalactiae. Aunque pueda sonar alarmante, se trata de un microorganismo relativamente común que forma parte de la flora habitual de la piel, el aparato digestivo y el tracto respiratorio superior en muchas personas sanas.

Según han explicado los especialistas en enfermedades infecciosas, en determinadas circunstancias esta bacteria puede pasar al torrente sanguíneo de forma transitoria sin provocar síntomas. El problema surge cuando encuentra una zona vulnerable del organismo, como una articulación inflamada o una microlesión ósea previa. En la sínfisis púbica, sometida a un elevado estrés mecánico, pueden producirse pequeñas inflamaciones que facilitan que la bacteria se adhiera y desencadene la infección.

Síntomas más frecuentes de la osteomielitis púbica

Aunque cada paciente puede presentar una evolución distinta, los síntomas más habituales de esta enfermedad incluyen dolor intenso en la región púbica o pélvica, que empeora con el movimiento, dificultad para caminar o mantenerse de pie, limitación funcional de las piernas y, en algunos casos, fiebre.

En el caso de Salvador Illa, la aparición de un pico febril durante la noche del domingo fue una de las claves que orientó definitivamente el diagnóstico hacia un proceso infeccioso de origen bacteriano.

Tratamiento: antibióticos intravenosos y reposo

El tratamiento de la osteomielitis púbica requiere antibióticos administrados por vía intravenosa durante un periodo prolongado. En este caso, los médicos han establecido una pauta inicial de dos semanas, aunque la duración final dependerá de la evolución clínica y de los resultados de las pruebas de control.

Una de las noticias más tranquilizadoras es que el Streptococcus dysgalactiae es altamente sensible a la mayoría de antibióticos disponibles, lo que reduce de forma significativa el riesgo de resistencias y aumenta las probabilidades de curación completa.

Además del tratamiento farmacológico, el reposo es fundamental para evitar sobrecargar la zona afectada y permitir la correcta recuperación del hueso y los tejidos musculares.

Cómo se encuentra actualmente el president

Según el último parte médico, el president de la Generalitat se encuentra estable y ha evolucionado de forma muy favorable desde el punto de vista clínico. El dolor intenso inicial ha disminuido de manera notable y la movilidad de las extremidades inferiores ha mejorado progresivamente.

Los médicos prevén que pueda abandonar la UCI y continuar su recuperación en planta hospitalaria, siempre que la evolución siga siendo positiva en las próximas horas.

Pronóstico y recuperación funcional

El pronóstico de la osteomielitis púbica es generalmente bueno cuando se diagnostica de forma precoz y se trata con antibióticos adecuados. En el caso de Illa, los especialistas confían en una recuperación completa, aunque el proceso requiere tiempo y seguimiento médico estrecho.

Una vez controlada la infección, el president recibirá sesiones de fisioterapia para recuperar la movilidad y la fuerza en las piernas. Estas sesiones serán progresivas y adaptadas a su estado clínico, con el objetivo de evitar recaídas y favorecer una reincorporación gradual a la actividad normal.

Incluso existe la posibilidad de que parte del tratamiento antibiótico pueda completarse fuera del hospital, mediante programas de hospitalización domiciliaria, si la evolución sigue siendo favorable.

Una enfermedad rara pero con buen pronóstico

Aunque la osteomielitis púbica es una patología poco frecuente, los expertos insisten en que no se trata de una enfermedad grave si se aborda a tiempo. El caso del president Illa pone el foco en la importancia de un diagnóstico precoz ante síntomas como dolor intenso persistente, fiebre y limitación funcional, que pueden ser indicativos de infecciones profundas.

La evolución positiva del president confirma que, con un abordaje médico adecuado, este tipo de infecciones tienen un alto porcentaje de curación y permiten una recuperación completa a medio plazo.

Continuar leyendo