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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Buenas noticias

Una vacuna experimental muestra resultados prometedores contra el cáncer de páncreas y colorrectal

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PIXABAY

Un ensayo clínico abre la puerta a nuevas terapias

Un ensayo clínico en fase 1 ha arrojado resultados esperanzadores en la lucha contra el cáncer de páncreas y el cáncer colorrectal, dos de los tumores más agresivos y con mayor índice de recaídas.

Según publica la revista científica Nature Medicine, la vacuna experimental ELI-002 2P podría ayudar a prolongar la supervivencia y reducir el riesgo de recaída en pacientes que ya habían completado los tratamientos estándar, como cirugía y quimioterapia.

Qué es la vacuna ELI-002 2P y cómo actúa

A diferencia de otras inmunoterapias que deben personalizarse para cada paciente, la ELI-002 2P es una vacuna terapéutica general diseñada para entrenar al sistema inmunitario y ayudarlo a reconocer y destruir células tumorales con mutación en el gen KRAS, una de las alteraciones genéticas más frecuentes en este tipo de cánceres.

Estas mutaciones en KRAS juegan un papel clave en el crecimiento y proliferación de células malignas, lo que convierte a este gen en un objetivo prioritario para la investigación en nuevas terapias oncológicas.

Resultados del ensayo clínico

El estudio se realizó en un grupo reducido de 25 pacientes: 20 con cáncer de páncreas y 5 con cáncer colorrectal. Todos habían completado sus tratamientos habituales, pero aún mostraban signos residuales de la enfermedad en la sangre, lo que los situaba en un alto riesgo de recaída.

Tras la administración de la vacuna y un seguimiento medio de casi 20 meses, se observaron los siguientes resultados:

  • El 68 % de los participantes desarrolló fuertes respuestas de células T específicas contra las proteínas tumorales KRAS mutantes.

  • Los pacientes con respuestas inmunitarias más sólidas vivieron más tiempo y permanecieron libres de recaída durante más meses.

  • En el grupo de cáncer de páncreas, la supervivencia media global alcanzó los 29 meses tras la vacunación.

  • La supervivencia libre de recidiva se situó en más de 15 meses.

Un paso adelante en las vacunas contra el cáncer

Las vacunas oncológicas están diseñadas para estimular los linfocitos T, células del sistema inmunitario que tienen la capacidad de reconocer y eliminar células cancerosas. En este caso, la ELI-002 2P mostró un efecto adicional: en algunos pacientes, logró que el sistema inmunitario identificara también otras mutaciones KRAS exclusivas de cada tumor, incluso si no estaban incluidas en la vacuna original.

Esto supone un avance importante, ya que sugiere que una vacuna genérica podría inducir también respuestas personalizadas, lo que aumentaría su eficacia a largo plazo.

Próximos pasos en la investigación

Actualmente, la vacuna se encuentra en fase II de ensayos clínicos, donde se probará en un número mayor de pacientes mediante un estudio aleatorizado. Los investigadores esperan confirmar así la eficacia observada y determinar si ELI-002 2P puede convertirse en una terapia complementaria a los tratamientos convencionales contra el cáncer de páncreas y colorrectal.

Si los resultados se mantienen en fases avanzadas, la vacuna contra el cáncer ELI-002 2P podría marcar un antes y un después en la oncología, ofreciendo una alternativa accesible y lista para usar, sin necesidad de procesos personalizados más costosos y lentos.

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