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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Descubren nuevos coronavirus en murciélagos de España, algunos similares al SARS-CoV-2

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Investigadores españoles han identificado ocho genomas de coronavirus en murciélagos de distintas regiones de España, tres de los cuales podrían ser nuevas especies virales. El estudio, liderado por el Instituto de Biología Integrativa de Sistemas (I2SysBio) y el Instituto Cavanilles de Biodiversidad y Biología Evolutiva de la Universitat de València (UV), se publica en la revista PLoS Pathogens.

La investigación, considerada el mayor esfuerzo hasta la fecha para estudiar la diversidad de coronavirus en la fauna ibérica, se realizó mediante la secuenciación de muestras fecales de cientos de murciélagos pertenecientes a 23 especies diferentes.

Ocho genomas de coronavirus y tres posibles nuevas especies

El equipo de científicos logró identificar ocho genomas completos de coronavirus, de los cuales tres corresponden a nuevas especies dentro del género Alphacoronavirus, que incluye virus responsables de resfriados comunes, así como de enfermedades en cerdos y otras especies.

Los análisis filogenéticos muestran conexiones evolutivas con coronavirus de murciélagos de Asia y Europa, lo que indica un origen común reciente y una importante transmisión viral entre poblaciones de murciélagos.

Virus similar al SARS-CoV-2

Uno de los virus detectados, denominado RhBetaCoV-Murcia2022, pertenece al género Betacoronavirus, al igual que el SARS-CoV-2. Este virus mostró capacidad para utilizar el receptor humano ACE2, aunque con una afinidad menor que la del SARS-CoV-2.

“Por el momento no ha sido posible aislar y cultivar el virus completo, por lo que carecemos de las herramientas para un estudio más pormenorizado”, explica Jérémy Dufloo, investigador del I2SysBio y coautor del estudio.

Aunque comparte receptor con SARS-CoV-2, los expertos destacan que la entrada en la célula no es suficiente para considerarlo peligroso, ya que también se requiere capacidad de replicación, evasión del sistema inmunitario y transmisión eficiente entre humanos.

Importancia de la monitorización y prevención

Estos hallazgos resaltan la necesidad de estudios de campo y vigilancia de virus en murciélagos, fundamentales para prevenir futuros brotes zoonóticos. La identificación de receptores como ACE2 también abre la puerta al desarrollo de nuevos antivirales que puedan inhibir la entrada del virus en las células humanas.

La investigación ha sido financiada por el European Research Council (ERC), el Ministerio de Ciencia e Innovación, la Generalitat Valenciana, EMBO y las Sklodowska-Curie Actions.

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