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Buenas noticias

Llega a España la primera terapia autorizada en la UE desde 1996 para tratar la ELA

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España da un paso histórico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la llegada de tofersen, el primer fármaco autorizado en la Unión Europea desde 1996 para combatir esta enfermedad neurodegenerativa. Comercializado bajo el nombre de Qalsody, este tratamiento está especialmente indicado para pacientes con una mutación en el gen SOD1, responsable de un tipo concreto de ELA genética.


Qué es tofersen y cómo funciona

Tofersen es un medicamento basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para modificar la expresión genética a nivel del ARN. A diferencia de otros fármacos que actúan sobre las proteínas, tofersen actúa directamente sobre el ARN para reducir la producción tóxica de la proteína SOD1 en las motoneuronas, que es la principal causa de daño en estos pacientes.

Esta mutación genética representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y está asociada con la acumulación de proteína SOD1 que destruye las neuronas motoras, desencadenando la progresión de la enfermedad.


Resultados del estudio clínico VALOR

La inclusión de tofersen en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR, que demostró beneficios significativos en los pacientes tratados:

  • El 25% de los pacientes mostró una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R desde la semana 28, que mide la funcionalidad del paciente con ELA.

  • A las 148 semanas, se observó una reducción entre el 64% y el 67% en los neurofilamentos, biomarcadores que reflejan el nivel de neurodegeneración.

  • Además, la fuerza y funcionalidad mejoraron en un 25% de los casos tratados.

Estos resultados avalan la eficacia de tofersen para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Seguridad y efectos secundarios

El principal método de administración de tofersen es intratecal, lo que ha provocado algunos efectos adversos en un pequeño porcentaje de pacientes, incluyendo mielitis, radiculitis, meningitis aséptica y papiledema. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ha decidido continuar con el tratamiento dada la mejora experimentada.


Estudios en curso y futuro de la terapia

Además del estudio VALOR, se está desarrollando el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con la mutación SOD1 pero sin síntomas clínicos todavía. Esto abre la puerta a una medicina preventiva y personalizada para quienes tienen alto riesgo genético.

La llegada de tofersen supone un avance revolucionario en la medicina de precisión, no solo para la ELA, sino también para otras enfermedades genéticas. Biogen, la empresa responsable del medicamento, sigue explorando el potencial de los oligonucleótidos antisentido para desarrollar nuevas terapias.


Importancia para pacientes con ELA en España

España se convierte en uno de los primeros países europeos en financiar este tratamiento, lo que representa una esperanza para los pacientes con ELA y mutación SOD1. El acceso a tofersen a través del SNS permite ofrecer una alternativa innovadora que puede retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora.

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

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Johnny Depp dona 65.000 dólares a una asociación musical de Massanassa afectada por la DANA

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El actor estadounidense Johnny Depp ha realizado una donación de 65.000 dólares al Centre Instructiu i Musical (CIM) de Massanassa (Valencia), una histórica asociación cultural que perdió su sede y sus instrumentos tras las devastadoras inundaciones provocadas por la DANA del 29 de octubre de 2024.

Un año después de aquella tragedia, la ayuda llega como un impulso muy esperado por los miembros del centro, que aseguran recibirla “con mucha ilusión”.


Una escuela de música devastada por la DANA

El presidente del CIM, Jesús Mateo, ha explicado que la entidad sufrió “pérdidas totales” cuando el local, situado en un sótano, quedó completamente anegado por el agua.

“Perdimos todo: instrumentos, archivos, material, el mobiliario del local y hasta la escuela de música, que se impartía en el CEIP Lluís Vives, un edificio que tuvo que ser demolido”, ha relatado Mateo.

El centro se quedó “sin sede, sin escuela y sin local social”, y durante meses tuvo que interrumpir su actividad. Gracias a la colaboración del párroco del municipio, pudieron reanudar las clases tres meses después, utilizando temporalmente la parte superior de la iglesia. Actualmente, la escuela cuenta con cerca de cien alumnos.


Cómo llegó la ayuda de Johnny Depp

Según ha explicado el presidente del CIM, el contacto con el actor se produjo gracias a un antiguo informático de la escuela que se puso en comunicación con la Fundación Johnny Depp. Posteriormente, el empresario Juan Luis Hortelano actuó como intermediario para gestionar la donación.

Depp, que se encontraba rodando en España cuando ocurrió la tragedia, habría conocido la historia a través de las redes sociales, sensibilizándose con la situación de la comunidad musical valenciana afectada por las inundaciones.

“Cuando supimos que Johnny Depp quería ayudarnos, nos emocionamos muchísimo. Lo habíamos perdido todo, y su gesto ha sido un rayo de esperanza”, ha afirmado Mateo.


La donación, destinada a recuperar la escuela de música

El dinero donado por Johnny Depp se invertirá principalmente en rehabilitar la escuela de música, aunque el presidente del CIM reconoce que “no será suficiente para cubrir todas las obras”.

“La adecuación del local social supone un gasto de medio millón de euros. Las insonorizaciones son carísimas”, ha señalado.

La asociación planea utilizar la donación para rehacer el local social, insonorizarlo y adecuarlo a los estándares que exige la actividad musical, además de reconstruir las aulas para retomar con normalidad las clases.


Un gesto solidario que trasciende fronteras

La donación de Johnny Depp ha tenido un gran impacto emocional entre los vecinos de Massanassa, que ven en el gesto del actor un reconocimiento internacional al esfuerzo de la comunidad por recuperar su vida cultural y educativa tras la catástrofe.

El presidente del CIM ha querido agradecer públicamente la ayuda recibida:

“Gracias a él y a todas las personas que nos han apoyado, podremos volver a tener un espacio digno para seguir formando a nuestros alumnos y mantener viva la música en Massanassa.”

Aunque los trabajos de reconstrucción aún están en fase de planificación, el gesto del actor marca un antes y un después para una de las entidades culturales más queridas de la comarca.

 

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