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Salud y Bienestar

Un estudio valenciano abre camino a nuevos tratamientos personalizados del cáncer infantil más frecuente

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VALÈNCIA, 14 May. (EUROPA PRESS) –

Un estudio de la doctora Rosa Noguera Salvá, del Grupo de Investigación Translacional de Tumores Sólidos Pediátricos de Incliva, podría abrir paso a nuevos tratamientos personalizados para el neuroblastoma, el tipo de cáncer infantil más frecuente.

Los trabajos de la investigación ‘1p36 deletion results in a decrease in glycosaminoglycans which is associated with aggressiveness in neuroblastic tumors’, han sido publicados en la revista ‘Histology and Histopathology’. El estudio se centra en los glucosaminoglucanos, un tipo de azúcares que se encuentran en la matriz extracelular y cuya presencia es más baja en los tumores con peor pronóstico, según ha informado el Incliva en un comunicado.

Los datos obtenidos por la doctora Noguera permiten plantear nuevos tratamientos para algunos neuroblastomas agresivos consistentes en «equilibrar» la presencia de este componente a través de la inducción de su síntesis por nanotecnología o restaurando el gen B3GALT6, vinculado a su producción.

Como ocurre con la gran mayoría de los tumores pediátricos, los neuroblastomas son considerados tumores del desarrollo. Sólo aparecen en la infancia, siendo los tumores sólidos más frecuentes en el primer año de vida y los terceros más comunes en época infantil. En el caso de los adultos, prácticamente no existen.

Los neuroblastomas están provocados por alteraciones genéticas en las células cuando se dividen activa y continuamente para formar los órganos, en este caso concreto, el sistema nervioso simpático. Se trata de un tipo de tumor «en el que no influyen factores exógenos o, dicho de otra forma, que no podemos prevenir», ha detallado. Por lo tanto, todas las investigaciones buscan mejorar los tratamientos y terapias para los pacientes.

Puesto que se trata de un tipo de tumores muy amplios, la personalización «es clave para poder luchar contra la enfermedad, sobre todo en los casos más agresivos». «El diagnóstico del neuroblastoma está bastante estandarizado. Actualmente tenemos muchos parámetros y variables y, en cuanto un niño es diagnosticado, oncólogos, radiólogos, patólogos y genetistas hacemos una estratificación pre-tratamiento», ha explicado.

En pacientes con bajo riesgo, las terapias actuales «funcionan bien y estamos teniendo buenos resultados, con tasas de supervivencia altas. Avances como los de este estudio se orientan a casos de alto riesgo (HR), con tumores de agresividad extrema o metástasis. En este caso concreto, hemos detectado que en los neuroblastomas más agresivos los glucosaminoglucanos son escasos y eso nos da pie a buscar terapias basadas en su aumento», señala la experta.

Hasta ahora no se daba demasiada importancia al espacio y componentes que había entre las células. Sin embargo, existen evidencias de que este entorno «está íntimamente relacionado con su matriz nuclear y citoplásmica». «La tendencia era pensar que los cambios genéticos que ocurren en la matriz del núcleo y los cambios de expresión y de genotipo en el citoplasma eran los que nos iban a marcar nuevas dianas terapéuticas. Sin embargo, cada vez está más claro que lo que hay entre medio de las células, lo que llamamos matriz extracelular tiene mucho que ver con las propias características y agresividad de la célula», ha descrito Noguera.

Estas características modifican la matriz citoplásmica «estableciendo una relación indivisible e íntima entre espacio intracelular y extracelular». En la matriz extracelular hay múltiples elementos y entre ellos están los glucosaminoglucanos, el tipo de azúcares analizados que cuando disminuyen existe una mayor agresividad en el tumor.

ANALIZADO EN OTROS TUMORES
El estudio de los glucosaminoglucanos se había realizado en otros tumores, como por ejemplo el melanoma, aunque es la primera vez que se utiliza en el neuroblastoma. «En esta investigación hemos definido el patrón o la cantidad de este azúcar en tumores neuroblásticos agresivos y no agresivos, y hemos visto que en los segundos hay un aumento de esta sustancia», ha detallado.

Para realizar este patrón se ha utilizado el análisis de imagen digital microscópica y cuantificado elementos de la matriz extracelular. «Gracias a estos patrones se puede intentar reproducir el patrón poco agresivo en tumores con mayor agresividad. Si no podemos eliminar el cáncer totalmente, podemos convertirlo en una enfermedad crónica intentando que el tejido celular de los tumores más graves se asemejen al de los tumores menos agresivos para que el paciente responda de manera positiva a la terapia», concluye la doctora.

Los descubrimientos de la especialista no se aplican únicamente al tratamiento del neuroblastoma. «Desde INCLIVA investigamos otros tumores sólidos pediátricos. El neuroblastoma es uno de los que más estudiamos porque su frecuencia es mayor, aunque todos los tumores pediátricos son raros. El objetivo de estos estudios es conocer mejor los elementos de la matriz extracelular comparándolos con tumores de adultos y buscar similitudes que nos permitan encontrar nuevas dianas y personalizar los tratamientos», ha subrayado.

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Salud y Bienestar

El Hospital La Fe recibe autorización de la AEMPS para producir medicamentos de terapia génica y fabricar sus propias CAR-T

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El Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València ha dado un paso histórico en la medicina de precisión al recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la producción de medicamentos de terapia génica. Esto permitirá al hospital fabricar sus propias terapias celulares y génicas, incluyendo los innovadores tratamientos CAR-T, según ha informado la Generalitat Valenciana.


Un referente nacional en terapias avanzadas

La directora general de Farmacia, Elena Gras, visitó el hospital junto a Juan Eduardo Megías, responsable de la Oficina Autonómica de Medicina Predictiva, Personalizada y Terapias Avanzadas, y el gerente del hospital, José Luis Poveda.

Gras destacó que esta certificación convierte a La Fe en el primer hospital de la Comunitat Valenciana autorizado para producir terapias génicas, consolidando su posición como referente nacional en medicina de precisión y liderazgo en terapias avanzadas.

“Esta autorización confirma que La Fe dispone de la capacidad científica, tecnológica y regulatoria necesaria para liderar la producción y desarrollo de terapias avanzadas en España”, señaló Gras.


Producción propia de CAR-T y terapias celulares

Gracias a esta autorización, el hospital podrá:

  • Fabricar sus propias terapias CAR-T, reduciendo la dependencia de centros externos.

  • Administrar tratamientos innovadores a pacientes con leucemias y linfomas de difícil tratamiento.

  • Iniciar ensayos clínicos como el Fase I/IIa de GYA01, dirigido a leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios.

Este CAR-T innovador actuará como terapia puente antes del trasplante hematopoyético, con el objetivo de eliminar completamente las células tumorales y prevenir recaídas.


Calidad y seguridad garantizadas

La autorización de la AEMPS valida que instalaciones, personal y procesos de producción del hospital cumplen con las estrictas Normas de Correcta Fabricación (GMP/NCF), garantizando máxima calidad y seguridad en los tratamientos administrados.

Además, La Fe podrá producir CAR-T al mismo nivel que el Hospital Clínic de Barcelona, pionero en España y Europa en este tipo de terapias avanzadas.


Posición estratégica en innovación biomédica

La Unidad de Terapias Avanzadas de La Fe es actualmente el único centro valenciano incluido en CERTERA (Consorcio Estatal en Red de Medicamentos de Terapias Avanzadas). Esta posición estratégica:

  • Refuerza la autonomía de la sanidad pública valenciana.

  • Posiciona a La Fe como nodo clínico e industrial altamente especializado.

  • Ofrece nuevas oportunidades terapéuticas para enfermedades con opciones limitadas de tratamiento.


Con esta acreditación, La Fe se consolida como líder en terapias avanzadas en España, ofreciendo tratamientos innovadores y de alta precisión que antes dependían de producción externa, acortando los tiempos de espera y mejorando las expectativas de los pacientes.

 


 

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