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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Buenas noticias

Gran avance contra el cáncer en la Universidad Politécnica de Valencia: desarrollan nanopartículas con mayor capacidad contra el cáncer

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nanopartícula cáncer
Equipo investigador de la UPV - VICENTE LARA SAEZ - ACOM UPV - Archivo

Un equipo de investigación liderado por la Universitat Politècnica de València ha desarrollado una innovadora nanopartícula capaz de mejorar la respuesta del sistema inmunitario frente a los tumores, abriendo así una nueva línea en el tratamiento del cáncer.

El avance, encabezado por el investigador Ramón Martínez Máñez, se enmarca en el campo de la nanoinmunoterapia y podría suponer un cambio significativo en la forma de abordar distintos tipos de tumores, especialmente los más difíciles de tratar.

Cómo funciona la nanopartícula contra el cáncer

La clave de esta tecnología reside en su capacidad para restablecer la comunicación entre las células tumorales y las células inmunes, un proceso que suele estar bloqueado en muchos cánceres debido a mecanismos de evasión del propio tumor.

Cuando esta comunicación falla, el sistema inmunitario no reconoce correctamente las células cancerosas y no puede eliminarlas.

La nanopartícula desarrollada por la UPV actúa como un “puente” entre ambos tipos de células, facilitando que los linfocitos identifiquen y destruyan las células tumorales.

Inspiración en terapias existentes, pero con mejoras

El diseño de esta tecnología se basa en los llamados anticuerpos biespecíficos (BiTEs), utilizados actualmente en algunos tratamientos oncológicos.

Sin embargo, estos presentan limitaciones importantes:

  • producción compleja
  • corta duración en el organismo
  • eficacia reducida en tumores sólidos
  • posibles efectos secundarios

Las nanopartículas tipo Janus desarrolladas por el equipo valenciano superan estos inconvenientes al ser más estables, versátiles y con mayor capacidad de acumulación en el tumor.

Resultados prometedores en laboratorio y en modelos animales

En ensayos realizados con células humanas de melanoma y células inmunes, se ha demostrado que estas nanopartículas —denominadas J-pHLIP-PD1— permanecen adheridas a la membrana de las células tumorales mientras interactúan con los linfocitos.

Este mecanismo permite activar la respuesta inmunitaria y favorecer la destrucción de las células cancerosas.

Además, en modelos animales de metástasis, los resultados han sido especialmente relevantes:

  • reducción significativa de metástasis en los pulmones
  • aumento de linfocitos citotóxicos en las zonas afectadas

Estos datos apuntan a un alto potencial terapéutico en cánceres avanzados.

Un avance clave en la nanoinmunoterapia

Según los investigadores, una de las principales innovaciones de estas nanopartículas es su estructura tipo Janus, que permite actuar en dos direcciones:

  • una cara reconoce las células tumorales
  • la otra se une a células del sistema inmune

Este diseño imita la sinapsis inmunológica natural, mejorando la eficacia del tratamiento y permitiendo una interacción más precisa entre células.

Posibles aplicaciones en otros tipos de cáncer

Aunque el estudio se ha centrado en melanoma metastásico, los investigadores destacan que esta tecnología podría adaptarse a otros tumores.

Entre ellos:

  • cáncer de mama triple negativo
  • tumores sólidos complejos
  • cánceres hematológicos

En estos casos, la dificultad para que el sistema inmune acceda al tumor hace que los tratamientos actuales sean menos eficaces.

Próximos pasos en la investigación

El equipo ya trabaja en nuevas fases de desarrollo para validar la eficacia de estas nanopartículas en distintos escenarios clínicos.

Además, su estructura permite incorporar fármacos en su interior, lo que abre la puerta a combinar terapias en un solo sistema.

El estudio ha sido publicado en la revista científica Advanced Materials y ha contado con la participación del grupo Nanosens del IDM de la UPV, en colaboración con centros como el CIPF y el IIS La Fe.

Un avance con potencial clínico

Este descubrimiento refuerza el papel de la investigación española en el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y apunta a una futura generación de tratamientos más precisos, eficaces y con menos efectos secundarios.

 

 

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