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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

Publicado

hace 3 años

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Salud y Bienestar

El Hospital La Fe recibe autorización de la AEMPS para producir medicamentos de terapia génica y fabricar sus propias CAR-T

Publicado

hace 1 día

en

12 febrero, 2026

De

El Hospital Universitari i Politècnic La Fe de València ha dado un paso histórico en la medicina de precisión al recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para la producción de medicamentos de terapia génica. Esto permitirá al hospital fabricar sus propias terapias celulares y génicas, incluyendo los innovadores tratamientos CAR-T, según ha informado la Generalitat Valenciana.

Un referente nacional en terapias avanzadas

La directora general de Farmacia, Elena Gras, visitó el hospital junto a Juan Eduardo Megías, responsable de la Oficina Autonómica de Medicina Predictiva, Personalizada y Terapias Avanzadas, y el gerente del hospital, José Luis Poveda.

Gras destacó que esta certificación convierte a La Fe en el primer hospital de la Comunitat Valenciana autorizado para producir terapias génicas, consolidando su posición como referente nacional en medicina de precisión y liderazgo en terapias avanzadas.

“Esta autorización confirma que La Fe dispone de la capacidad científica, tecnológica y regulatoria necesaria para liderar la producción y desarrollo de terapias avanzadas en España”, señaló Gras.

Producción propia de CAR-T y terapias celulares

Gracias a esta autorización, el hospital podrá:

  • Fabricar sus propias terapias CAR-T, reduciendo la dependencia de centros externos.

  • Administrar tratamientos innovadores a pacientes con leucemias y linfomas de difícil tratamiento.

  • Iniciar ensayos clínicos como el Fase I/IIa de GYA01, dirigido a leucemia mieloide aguda (LMA) y leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en recaída o refractarios.

Este CAR-T innovador actuará como terapia puente antes del trasplante hematopoyético, con el objetivo de eliminar completamente las células tumorales y prevenir recaídas.

Calidad y seguridad garantizadas

La autorización de la AEMPS valida que instalaciones, personal y procesos de producción del hospital cumplen con las estrictas Normas de Correcta Fabricación (GMP/NCF), garantizando máxima calidad y seguridad en los tratamientos administrados.

Además, La Fe podrá producir CAR-T al mismo nivel que el Hospital Clínic de Barcelona, pionero en España y Europa en este tipo de terapias avanzadas.

Posición estratégica en innovación biomédica

La Unidad de Terapias Avanzadas de La Fe es actualmente el único centro valenciano incluido en CERTERA (Consorcio Estatal en Red de Medicamentos de Terapias Avanzadas). Esta posición estratégica:

  • Refuerza la autonomía de la sanidad pública valenciana.

  • Posiciona a La Fe como nodo clínico e industrial altamente especializado.

  • Ofrece nuevas oportunidades terapéuticas para enfermedades con opciones limitadas de tratamiento.

Con esta acreditación, La Fe se consolida como líder en terapias avanzadas en España, ofreciendo tratamientos innovadores y de alta precisión que antes dependían de producción externa, acortando los tiempos de espera y mejorando las expectativas de los pacientes.

 

 

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