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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Neuroblastoma infantil: una prometedora terapia podría mejorar la supervivencia en niños con cáncer resistente

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Una nueva terapia combinada con anticuerpos y quimioterapia podría mejorar de forma significativa la respuesta al tratamiento y la supervivencia de niños con neuroblastoma infantil de alto riesgo, especialmente en aquellos casos en los que el cáncer no responde al tratamiento inicial o reaparece tras una primera remisión.

Así lo indican los resultados del ensayo clínico BEACON de fase 2, liderado por investigadores de la Universidad de Southampton (Reino Unido) y coordinado por la Unidad de Ensayos Clínicos de Cancer Research UK en la Universidad de Birmingham, publicados en la revista científica Journal of Clinical Oncology.


Qué es el neuroblastoma infantil y por qué es tan agresivo

El neuroblastoma es un tipo de cáncer raro que afecta principalmente a niños menores de cinco años. Se origina en células nerviosas inmaduras y suele desarrollarse en el abdomen, aunque en cerca de la mitad de los casos se disemina a otras partes del cuerpo como huesos, piel o hígado.

Cuando el neuroblastoma es refractario (no responde al tratamiento inicial) o recurrente (reaparece), el pronóstico suele ser desfavorable, lo que hace urgente el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.


Dinutuximab beta: la clave de la nueva quimioinmunoterapia

El ensayo BEACON analizó la eficacia de añadir dinutuximab beta (dB), un anticuerpo monoclonal, a la quimioterapia estándar. Los resultados muestran una mejora clara frente al tratamiento habitual:

  • Tasa de mejor respuesta objetiva (ORR):

    • Tratamiento estándar: 18,2%

    • Quimioterapia + dinutuximab beta: 30,2%

  • Supervivencia libre de progresión:

    • Tratamiento habitual: alrededor de 4 meses

    • Con dB: 11 meses

  • Supervivencia global media:

    • Tratamiento estándar: 17 meses

    • Con dB: casi 26 meses

Estos datos sugieren que la quimioinmunoterapia puede ralentizar el avance de la enfermedad y prolongar la vida de los pacientes pediátricos.


Seguridad y efectos secundarios del tratamiento

El estudio también evaluó la neurotoxicidad del tratamiento. En el grupo que recibió dinutuximab beta:

  • Un tercio de los pacientes presentó efectos leves, como somnolencia

  • Los efectos adversos graves (grado 3) fueron poco frecuentes (2,3%), cifras similares al tratamiento estándar (4,5%)

Los investigadores consideran que el perfil de seguridad es aceptable, especialmente teniendo en cuenta la gravedad de la enfermedad.


Próximos pasos: el ensayo BEACON-2

La profesora Juliet Gray, autora principal del estudio, ha calificado los resultados como “realmente alentadores” y ha confirmado que ya está en marcha el ensayo BEACON-2, que investiga nuevas combinaciones de quimioinmunoterapia para aumentar aún más los beneficios.

Por su parte, el profesor Amos Burke, de Cancer Research UK, ha destacado que estos avances “podrían mejorar tanto la supervivencia como la experiencia de los niños que padecen neuroblastoma resistente”.


Un avance clave en oncología pediátrica

Cada año se diagnostican alrededor de 100 casos de neuroblastoma infantil en el Reino Unido, una cifra similar a otros países europeos. Aunque se trata de un cáncer poco frecuente, es uno de los más complejos en oncología pediátrica.

Los expertos coinciden en que la incorporación de anticuerpos monoclonales a los tratamientos convencionales abre una nueva vía de esperanza para niños con cáncer resistente, acercando la investigación a terapias más eficaces y personalizadas.

 

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