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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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pastilla cura leucemia
EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Mounjaro: qué es, cómo funciona y por qué es el nuevo fármaco estrella contra la obesidad

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Mounjaro obesidad
Mounjaro, fármaco para obesidad

La lucha contra la obesidad ha dado un giro en los últimos años gracias al desarrollo de nuevos medicamentos que van más allá de las dietas y el ejercicio. Uno de los fármacos más prometedores en este campo es Mounjaro, cuyo principio activo es la tirzepatida. Desarrollado por la farmacéutica Eli Lilly, este medicamento se perfila como uno de los tratamientos más eficaces para la pérdida de peso sostenida en personas con obesidad o sobrepeso, incluso en aquellas que han fracasado con métodos tradicionales.

¿Qué es Mounjaro y cómo actúa en el organismo?

Mounjaro es un medicamento inyectable de administración semanal que combina dos mecanismos de acción en uno: actúa sobre los receptores del péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1) y del polipéptido insulinotrópico dependiente de glucosa (GIP). Esta doble acción potencia su eficacia frente a otros fármacos ya existentes como Ozempic o Wegovy, que solo se centran en el GLP-1.

Estos receptores están implicados en el control del apetito, la regulación del azúcar en sangre y el metabolismo. Al activarlos, Mounjaro logra:

  • Reducir el apetito y aumentar la sensación de saciedad.

  • Retrasar el vaciado gástrico, lo que prolonga la sensación de estar lleno.

  • Mejorar la sensibilidad a la insulina, reduciendo los niveles de glucosa en sangre.

  • Favorecer la pérdida de grasa corporal mientras preserva la masa muscular.

Aprobación y uso médico

Mounjaro fue aprobado inicialmente en Estados Unidos por la FDA en 2022 como tratamiento para la diabetes tipo 2. Sin embargo, su eficacia para la pérdida de peso ha sido tan destacada que en noviembre de 2023 también recibió la aprobación para su uso como medicamento contra la obesidad en personas con un índice de masa corporal (IMC) superior a 30 o superior a 27 en casos con enfermedades asociadas como hipertensión o apnea del sueño.

En Europa, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ya ha dado luz verde a su comercialización como tratamiento para la diabetes tipo 2, y se espera que en 2025 se amplíe su indicación para la obesidad. En España, de momento solo se dispensa en hospitales bajo prescripción médica, y su uso para adelgazar aún no está cubierto por la sanidad pública.

Eficacia comprobada: ¿cuánto peso se puede perder con Mounjaro?

Los estudios clínicos muestran que Mounjaro puede generar una pérdida de peso superior al 20% del peso corporal en algunos pacientes. En el ensayo clínico SURMOUNT-1, en el que participaron más de 2.500 adultos con obesidad o sobrepeso, los resultados fueron espectaculares:

  • Los pacientes tratados con tirzepatida en su dosis más alta (15 mg) perdieron una media del 22,5% de su peso corporal tras 72 semanas de tratamiento.

  • Un 36% de los participantes perdió más del 25% de su peso, un porcentaje que hasta ahora solo era posible con cirugía bariátrica.

  • Los efectos beneficiosos sobre la presión arterial, el colesterol y la resistencia a la insulina también fueron significativos.

Estas cifras colocan a Mounjaro en la cima de los tratamientos farmacológicos contra la obesidad, superando con creces a medicamentos como Saxenda (liraglutida) o Wegovy (semaglutida).

¿Para quién está indicado Mounjaro?

Aunque ha ganado popularidad como medicamento para adelgazar, Mounjaro no es un fármaco de uso cosmético. Está destinado a personas con obesidad diagnosticada o con sobrepeso severo que ya presentan riesgos para la salud. Sus indicaciones médicas incluyen:

  • Personas con un IMC ≥30 (obesidad).

  • Personas con un IMC ≥27 que tengan alguna comorbilidad como hipertensión, dislipemia o diabetes tipo 2.

  • Pacientes con obesidad resistente a dieta, ejercicio y otros tratamientos médicos.

No se recomienda para personas con un peso saludable, ni como tratamiento exclusivo sin acompañamiento médico o sin cambios en el estilo de vida.

¿Cómo se administra?

Mounjaro se presenta en forma de pluma precargada para inyección subcutánea, que el paciente puede administrarse una vez a la semana en el abdomen, el muslo o la parte superior del brazo.

El tratamiento comienza con una dosis baja que se va aumentando progresivamente para minimizar los efectos secundarios, especialmente los gastrointestinales. El esquema típico de dosis es:

  • 2,5 mg/semana durante 4 semanas (fase inicial).

  • Incremento gradual hasta 5, 10 o incluso 15 mg/semana (fase de mantenimiento), dependiendo de la tolerancia y los objetivos del paciente.

Efectos secundarios y precauciones

Como cualquier medicamento, Mounjaro no está exento de efectos adversos. Los más comunes están relacionados con el sistema digestivo:

  • Náuseas

  • Vómitos

  • Diarrea o estreñimiento

  • Dolor abdominal

Estos síntomas suelen ser leves y temporales, especialmente durante las primeras semanas. Sin embargo, hay que vigilar posibles reacciones más graves, como:

  • Pancreatitis aguda

  • Hipoglucemia (en pacientes con diabetes tratados también con insulina o sulfonilureas)

  • Posibles efectos sobre la tiroides (en estudios con animales)

Mounjaro está contraindicado en personas con antecedentes de cáncer medular de tiroides o síndrome de neoplasia endocrina múltiple tipo 2. También se desaconseja en embarazadas, mujeres lactantes y menores de edad.

¿Cuánto cuesta Mounjaro?

Uno de los principales inconvenientes de Mounjaro es su precio. En Estados Unidos, el coste mensual ronda los 1.000 dólares sin seguro médico. En Europa, su precio puede variar, pero se espera que se sitúe entre los 250 y 400 euros al mes, según dosis y país. En España, al no estar aún autorizado como tratamiento para la obesidad, su dispensación está restringida y no cuenta con financiación pública.

¿Es el “nuevo Ozempic”?

A menudo se compara Mounjaro con otros medicamentos similares como Ozempic o Wegovy, ambos basados en semaglutida. La principal diferencia es que Mounjaro combina dos hormonas intestinales (GLP-1 y GIP), lo que potencia su eficacia para perder peso.

Además, los estudios demuestran que la pérdida de peso con Mounjaro es superior: entre un 15% y un 22% en función de la dosis, frente al 10-15% que suele lograrse con semaglutida.

Perspectivas de futuro

Mounjaro es solo la punta del iceberg en una nueva generación de medicamentos diseñados para combatir la obesidad como una enfermedad crónica, no como un problema estético. Su impacto podría ser comparable al que tuvo en su día la insulina para la diabetes o las estatinas para el colesterol.

Se espera que en los próximos años surjan más combinaciones de hormonas intestinales que mejoren aún más los resultados. Además, las farmacéuticas trabajan ya en versiones orales para facilitar su uso.

Conclusión

Mounjaro se ha consolidado como una de las terapias más eficaces y revolucionarias contra la obesidad. Su doble mecanismo de acción, sus resultados clínicos espectaculares y su potencial para cambiar el abordaje del sobrepeso lo convierten en una herramienta de primer orden para los profesionales de la salud.

No obstante, debe utilizarse bajo control médico, con seguimiento profesional y acompañado de cambios en los hábitos de vida. No es una solución mágica, pero sí una aliada poderosa en el camino hacia un peso saludable y una mejor calidad de vida.

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