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Un corazón artificial permite la recuperación de una niña y evita un trasplante

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corazón artificial evita trasplante

A Coruña, 4 de enero de 2025. Un equipo médico del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Chuac) ha logrado un avance sin precedentes en la medicina española: la recuperación total de una niña de tan solo un año de edad, utilizando un corazón artificial y evitando así la necesidad de un trasplante. Este hito médico marca un antes y un después en el tratamiento de casos severos de miocarditis fulminante, una enfermedad rara y potencialmente fatal que afecta al corazón.

La menor ingresó en el hospital debido a una miocarditis fulminante provocada por una infección de parvovirus, que afectó gravemente su función cardíaca. Desde el principio, la situación fue crítica, con la niña mostrando signos de insuficiencia cardíaca severa y un corazón incapaz de latir con la fuerza suficiente para mantener las funciones vitales. Ante la gravedad del cuadro, el equipo médico optó por un procedimiento complejo que se extendió durante dos meses.

El desafío de la miocarditis fulminante

La miocarditis, aunque poco común, puede ser devastadora, especialmente cuando afecta a niños pequeños. En este caso, la pequeña comenzó con síntomas que rápidamente evolucionaron hacia una insuficiencia cardíaca aguda. Carlos Velasco, cirujano cardíaco infantil del Chuac, explicó que la evolución inicial fue crítica, por lo que se necesitó un soporte cardíaco inmediato utilizando un dispositivo ECMO (oxigenación por membrana extracorpórea), que ayuda a la circulación sanguínea y la oxigenación durante los primeros días.

Sin embargo, ante la falta de respuesta al ECMO, el equipo médico recurrió a una solución innovadora: un corazón artificial Berlin Heart, un dispositivo extracorpóreo diseñado específicamente para niños. Este aparato ha sido clave en el tratamiento, ya que permitió mantener la circulación sanguínea durante varias semanas, lo que brindó tiempo al corazón de la niña para recuperarse. El Berlin Heart es capaz de replicar la función del corazón al bombear sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta, simulando el trabajo natural del órgano.

Una recuperación asombrosa

Después de dos meses de tratamiento intensivo, el equipo médico decidió evaluar la capacidad del corazón de la niña para latir por sí mismo. Velasco destacó que el procedimiento de retirada progresiva del corazón artificial se realizó de forma meticulosa, retirando el dispositivo con éxito y observando que el corazón de la menor comenzaba a funcionar con normalidad. Finalmente, la niña fue dada de alta, con su función cardíaca prácticamente normalizada.

El Dr. Velasco subrayó la importancia de este avance, señalando que recuperar el corazón de un paciente es el «mejor escenario posible», ya que evita la necesidad de depender de un trasplante y sus tratamientos asociados a lo largo de la vida. Este caso marca un punto de inflexión en el tratamiento de miocarditis severas, no solo en España, sino en el campo de la medicina pediátrica en general.

Un futuro prometedor para la medicina pediátrica

Este éxito tiene repercusiones más allá del caso de la niña. La posibilidad de recuperar órganos con dispositivos de largo plazo abre nuevas perspectivas para el tratamiento de miocarditis severas y otros trastornos cardíacos en pacientes pediátricos. Este enfoque no solo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que también reduce la dependencia de las listas de espera para trasplantes y minimiza los tratamientos complejos.

En resumen, este logro no solo ha salvado una vida, sino que también demuestra el potencial transformador de la innovación médica en el ámbito de la cirugía cardíaca pediátrica, estableciendo un nuevo estándar en la atención a niños con problemas cardíacos graves. Como concluyeron los médicos, «Este avance no solo salva vidas, sino que demuestra cómo la innovación puede redefinir los límites de lo posible».


 

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Llega a España la primera terapia autorizada en la UE desde 1996 para tratar la ELA

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España da un paso histórico en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la llegada de tofersen, el primer fármaco autorizado en la Unión Europea desde 1996 para combatir esta enfermedad neurodegenerativa. Comercializado bajo el nombre de Qalsody, este tratamiento está especialmente indicado para pacientes con una mutación en el gen SOD1, responsable de un tipo concreto de ELA genética.


Qué es tofersen y cómo funciona

Tofersen es un medicamento basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para modificar la expresión genética a nivel del ARN. A diferencia de otros fármacos que actúan sobre las proteínas, tofersen actúa directamente sobre el ARN para reducir la producción tóxica de la proteína SOD1 en las motoneuronas, que es la principal causa de daño en estos pacientes.

Esta mutación genética representa aproximadamente el 2% de los casos de ELA y está asociada con la acumulación de proteína SOD1 que destruye las neuronas motoras, desencadenando la progresión de la enfermedad.


Resultados del estudio clínico VALOR

La inclusión de tofersen en el Sistema Nacional de Salud (SNS) español se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR, que demostró beneficios significativos en los pacientes tratados:

  • El 25% de los pacientes mostró una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R desde la semana 28, que mide la funcionalidad del paciente con ELA.

  • A las 148 semanas, se observó una reducción entre el 64% y el 67% en los neurofilamentos, biomarcadores que reflejan el nivel de neurodegeneración.

  • Además, la fuerza y funcionalidad mejoraron en un 25% de los casos tratados.

Estos resultados avalan la eficacia de tofersen para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.


Seguridad y efectos secundarios

El principal método de administración de tofersen es intratecal, lo que ha provocado algunos efectos adversos en un pequeño porcentaje de pacientes, incluyendo mielitis, radiculitis, meningitis aséptica y papiledema. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ha decidido continuar con el tratamiento dada la mejora experimentada.


Estudios en curso y futuro de la terapia

Además del estudio VALOR, se está desarrollando el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con la mutación SOD1 pero sin síntomas clínicos todavía. Esto abre la puerta a una medicina preventiva y personalizada para quienes tienen alto riesgo genético.

La llegada de tofersen supone un avance revolucionario en la medicina de precisión, no solo para la ELA, sino también para otras enfermedades genéticas. Biogen, la empresa responsable del medicamento, sigue explorando el potencial de los oligonucleótidos antisentido para desarrollar nuevas terapias.


Importancia para pacientes con ELA en España

España se convierte en uno de los primeros países europeos en financiar este tratamiento, lo que representa una esperanza para los pacientes con ELA y mutación SOD1. El acceso a tofersen a través del SNS permite ofrecer una alternativa innovadora que puede retrasar la progresión de esta enfermedad devastadora.

Día Internacional de la enfermedad ELA y famosos que la padecen

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