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Salud y Bienestar

Una pastilla logra la remisión completa de la leucemia en 18 pacientes

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EFE/JuanJo Martín POOL
Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Nature. Imagen: Pexels
Una pastilla experimental ha logrado la remisión completa de leucemia en 18 pacientes. El fármaco conocido como revumenib, actúa inhibiendo la proteína menina. La revista Nature ha publicado los resultados del este estudio. Este es el primer ensayo clínico realizado en humanos en fase 1 que investiga este fármaco. De acuerdo con el artículo, «la terapia con revumenib fue asociada con una frecuencia baja o una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh) en la población del análisis de eficacia».

La pastilla logró eliminar la enfermedad residual mensurable en un 78% de pacientes

El ensayo se realizó en un total de 68 pacientes en nueve lugares de Estados Unidos. El fármaco, debido a sus propiedades, se administraba de manera oral cada 12 horas en ciclos continuos de 28 días. El 88% de la población de estudio presentaba leucemia con KMT2Ar o NPM1 mutada. Los pacientes inscritos fueron tratados entre noviembre de 2019 y marzo de 2022.

El estudio obtuvo resultados esperanzadores en un tipo de leucemia muy agresiva, que afecta a lactantes, niños y adultos y para el que hasta ahora no existían tratamientos eficaces. De hecho, la tasa de supervivencia a ella no alcanza el 25% a los tres años. Con el revumenib, la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30% y en un 78% de los casos se eliminó la enfermedad residual mensurable. Hasta el 53% de participantes en el ensayo obtuvieron resultados positivos.

Los resultados más esperanzadores hasta la fecha

Ghayas Issa, uno de los autores del estudio, afirma que estas tasas son «las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes».

La leucemia mieloide, el tipo de leucemia tratada en el ensayo, es una enfermedad que provoca la producción masiva de células defectuosas al golpear el tuétano de los huesos, donde se fabrican las células de la sangre. El revumenib, al inhibir la menina, altera la maquinaria de transcripción de los genes. Así, transforma las células cancerosas desde el patrón leucémico a otro normal, hasta lograr la remisión del cáncer. Esta táctica es novedosa y son varias las empresas farmacéuticas que están desarrollando fármacos que la emplean.

Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, afirma que creen que el fármaco es «extraordinariamente eficaz» y que «esperan que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten». Los resultados son preliminares y, por lo tanto, no totalmente definitivos, pero son esperanzadores. De acuerdo con los cálculos del médico, el fármaco podría beneficiar hasta a 400.000 personas con leucemias agudas, tanto la mieloide como la linfocítica, la más común en niños.

Valencia comenzará un ensayo del fármaco contra la leucemia

Tal y como informaban los medios esta mañana, la Unidad de Leucemia del Hospital La Fe de Valencia participará en los ensayos internacionales del fármaco contra la leucemia. La pastilla ha sido desarrollada por la empresa farmacéutica estadounidense Syndax Pharmaceuticals.

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, afirmaba esta mañana en una entrevista en la cadena SER que este tratamiento, aunque solo lleva unos años estudiándose, es «muy novedoso» y «puede  aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes ya en nivel global».

Las preguntas por resolver sobre la pastilla

El inhibidor de menina no funciona en todos los tipos de leucemia, sino en los dos subtipos genéticos comentados.

De acuerdo con el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, “El principal talón de Aquiles parece ser el desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”. En algunos de los pacientes la proteína cambió y surgieron resistencias al tratamiento.

Otro de los temas que preocupan a los investigadores es el alto precio que los tratamientos contra el cáncer suelen alcanzar. Este problema es mayor en el país de origen del estudio, donde no poseen sanidad pública. El acceso al medicamento será, por tanto, más complicado de garantizar.

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Descubren un alzhéimer genético que afecta a millones de personas

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Descubren alzhéimer genético que afecta a millones de personas-FREEPIK

El alzhéimer es una enfermedad neurológica compleja que provoca un deterioro progresivo en la memoria, el pensamiento, el comportamiento y las habilidades sociales. Según la Sociedad Española de Neurología (SEN), alrededor de 800.000 personas en España padecen esta enfermedad, y esta cifra sigue en aumento.

La posibilidad de predecir la enfermedad

Un estudio publicado en la revista Nature Medicine, liderado por el neurólogo Juan Fortea del Hospital Sant Pau de Barcelona, revela que es posible predecir si los pacientes desarrollarán alzhéimer en el futuro. Los investigadores analizaron miles de muestras cerebrales de personas fallecidas y realizaron pruebas en 10.000 pacientes para estudiar el efecto de tener dos copias del gen de la apolipoproteína 4 (APOE4).

Este gen es conocido por aumentar significativamente el riesgo genético de desarrollar alzhéimer, pero hasta ahora se desconocía su impacto exacto. Durante el estudio, se encontró que el 95% de los pacientes con esta variante genética mostraban marcadores biológicos tempranos relacionados con el alzhéimer, como la acumulación de proteína amiloide en el cerebro, y se pudo prever que comenzarían a padecer la enfermedad alrededor de los 65 años.

Un nuevo subtipo de alzhéimer

Según los investigadores, el APOE4 no solo es un factor de riesgo, sino una forma distinta de alzhéimer genético, similar al alzhéimer temprano y al asociado al síndrome de Down. Este tipo de alzhéimer es el más común entre la población, afectando a entre el 2% y el 3% de las personas caucásicas, lo que representa millones de individuos en todo el mundo.

El APOE4 contribuye al 15% de todos los casos de alzhéimer. «Normalmente, decimos que las causas de esta enfermedad son desconocidas, pero con este estudio podemos explicar ese 15% de los casos», explica Fortea en una entrevista para El País. El próximo paso para los investigadores es recopilar datos de miles de pacientes para determinar el riesgo exacto que enfrentan los portadores de esta variante de desarrollar alzhéimer.

Cambios en la comunicación médico-paciente

Hasta ahora, los médicos no podían comunicar con certeza a los pacientes si padecerían alzhéimer en el futuro, ya que «la práctica clínica no lo recomienda». Sin embargo, en casos donde se confirme que la enfermedad es genética y predispone casi al 100% a sufrirla, la forma de informar a los pacientes cambiará.

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